Guía docente de Terapias Inmunológica, Génica y Celular (26111A8)

Obligatorio: Haber cursado Inmunología, Fundamentos de Genética; Fundamentos de Bioquímica; Estructura de Macromoléculas, Inmunología y Genética molecular e ingeniería genética-.

Recomendable: Biología Celular; Fundamentos de Microbiología.

Conceptos y diseños de vacunas -Estrategias de inmunoterapia -Características generales de las células troncales. -Características generales de las patologías celulares susceptibles de ser tratadas con terapias inmunológica, génica y celular -Estrategias de transferencia para terapia génica. -Métodos de aislamiento, purificación, transducción y reinfusión de las células diana de la terapia. -Estrategias de abordaje para la reparación de lesiones titulares. -Sistemas de repositorio de células. Biobancos. Bancos de células troncales embrionarias. Bancos de células de cordón umbilical. -Generalidades legislativas y éticas en relación con las terapias génica y celular

C9 - Comprende los principales procesos fisiológicos de los organismos multicelulares, con especial énfasis en la especie humana, así como las bases moleculares de dichos procesos fisiológicos

C11 - Conoce el funcionamiento celular (incluyendo el metabolismo y la expresión génica), explica su regulación y la relación entre los diferentes compartimentos celulares.

C12 - Identifica los sistemas de comunicación intercelular y de señalización intracelular que regulan la proliferación, diferenciación, desarrollo y función de los tejidos y órganos, y explica cómo la complejidad de las interacciones moleculares determina el fenotipo de los organismos vivos, con un énfasis especial en el organismo humano.

C13 - Relaciona los cambios bioquímicos, moleculares y genéticos que ocurren en diversas patologías humanas, e identifica los mecanismos moleculares implicados en estos cambios.

C14 - Conoce y expresa correctamente los principios generales de defensa del organismo a nivel celular y molecular, procesos de inmunidad, respuesta inmunológica y regulación, así como relacionarlos con diferentes patologías en este ámbito

HD5 - Experimenta con los ácidos nucleicos y maneja las principales técnicas que permiten el estudio de la expresión y función de los genes

HD6 - Ejecuta los protocolos experimentales del trabajo de un laboratorio bioquímico, prepara reactivos de manera exacta y reproducible, maneja de forma adecuada el trabajo con material biológico y químico, incluyendo los protocolos de seguridad, manipulación, eliminación de residuos biológicos y químicos, y registro anotado de actividades

HD8 - Utiliza las herramientas informáticas básicas para buscar en las principales bases de datos biológicos (genómicos, transcriptómicos, proteómicos, metabolómicos y similares) y en la bibliografía científica relevante en inglés.

HD9 - Interpreta datos relevantes, extrae conclusiones y reflexiona críticamente dentro del área de la Bioquímica y Biología Molecular, así como aplica las herramientas bioinformáticas básicas cuando el tratamiento de datos lo requiere.

COM1 - Plantea y resuelve problemas en un contexto profesional (especialmente en área de investigación, docencia, empresarial y biosanitario) mediante el método científico, desde el planteamiento de hipótesis verificables hasta la realización de experimentos, y analiza críticamente su práctica profesional

COM2 - Planifica, colabora con otros profesionales y lidera la ejecución de proyectos analizando de forma crítica, comunicando y debatiendo los resultados de los mismos a una audiencia profesional

COM3 - Reconoce los principios de la ética científica y los valores democráticos en la actividad profesional del Bioquímico, analizando los problemas actuales y los retos futuros de las Biociencias Moleculares con un compromiso ético y preocupación por la deontología profesional, asumiendo la responsabilidad social alineada con los Objetivos de Desarrollo Sostenible (ODS), identificando las implicaciones éticas y sociales de las aplicaciones prácticas de la Bioquímica y Biología Molecular en los sectores sanitario y biotecnológico, promoviendo la igualdad efectiva y garantizando entornos profesionales seguros y libres de violencia sexual.

COM4 - Trabaja tanto de manera autónoma como en equipo de forma colaborativa, con un planteamiento crítico y auto autocrítico, de manera que puede desarrollar estudios posteriores de especialización, ya que aplica los conocimientos en Bioquímica y Biología Molecular al mundo profesional, especialmente en las áreas de investigación y docencia, y de actividades biosanitarias.

Tema 1: Introducción a las terapias avanzadas. Aplicaciones en inmunoterapia.

• Tipos de terapias avanzadas (terapia génica, terapia celular e Ingeniería de tejidos.
• El papel central del sistema inmune en las terapias avanzadas.
• Inmunoterapia génica: el mayor éxito clínico de las terapias avanzadas.
• Retos y future.

Tema 2: Inmunoterapia.

• Conceptos generales de inmunoterapia.
• Inmunoterapia con anticuerpos.
• Inmunoterapia de enfermedades inmunitarias (alergias, autoinmunidad y enfermedades neurodegenerativas).

Tema 3 Inmunoterapia contra el cancer.

• Conceptos generales de inmunoterapia anti-tumoral.
• Inmunoterapia con anticuerpos.
• Inmunoterapia celular (terapia celular adpoptiva).

Tema 4: Terapia génica (Introducción).

• Fundamentos de la TG: Clasificación de estrategias (adición génica versus edición genética).
• Fundamentos de la inmunoterapia avanzada (Inmunoterapia génica versus Inmunoterapia celular.

Tema 5: Vectores de transferencia génica.

• Virales: Especial foco en aquellos que han llegado a medicamentos. Adenovirus, Adenoasociados, Retrovirus). Vectores integrativos versus no-integrativos (aplicaciones).
• Vectores No Virales: Especial foco en aquellos que han llegado a medicamentos. Electroporación, Nanopartículas. Vectores integrativos versus no-integrativos (aplicaciones).

Tema 6: Terapia génica clásica (adición génica) ex vivo basada en células troncales hematopoyéticas.

• Inmunodeficiencias primarias.
• Enfermedades metabólicas y neurodegenerativas.

Tema 7: Terapia génica clásica (adición génica) ex vivo: Inmunoterapia génica e ingeniería de linfocitos.

• Células T.
• Céluals NK.
• Otras.

Tema 8: Terapia génica clásica (adición génica) ex vivo Nuevos desarrollos.

Tema 9: Terapia génica clásica (adición génica) in vivo para enfermedades metabólicas.

Tema 10: Terapia génica clásica (adición génica) in vivo para enfermedades neurodegenerativas.

Tema 11: Vacunas mediante herramientas de terapia génica (adición génica).

Tema 12: Técnicas de Edición genética Origen y bases. Meganucleasas, ZFNs., TALEN, CRISPR.

Tema 13: Estrategias terapéuticas: KO versus KI.

Tema 14:CRISPR/Cas –evoluciones de Cas9.

Tema 15: Terapia génica dirigida (edición de acidos nucleicos) ex vivo.

• Basada en células troncales hematopoyéticas.
• Basadas en células T. (Ingeniería avanzada para Inmunoterapia).

Tema 16: Terapia génica dirigida in vivo.

• Enfermedades metabólicas.
• Enfermedades neurodegenerativas.

Tema 17: Reparación de lesiones tisulares.

• Células.
• Matriz.
• Impresión.

Tema 18: Terapia celular.

• Células troncales hematopoyéticas (HSCs)
• Células mesenquimales estromales (MSCs)
• Células pluripotentes inducidas (iPSCs)

Tema 19: Estrategias para acelerar el traslado de los nuevos desarrollos a los pacientes.

• Simplicidad y escalado. GMP
• Biobancos
• La necesidad de las farmacéuticas
• La necesidad de desarrollos académicos.

Tema 20: Aspectos éticos: Las líneas rojas de la terapia génica.

• Aplicaciones de células iPSC modificadas genéticametne
• ¿Uso en embriones?
• ¿Línea germinal?

Práctica 1: Diseño de vectores para expresión de GOIs. (4 horas)

• Diseño global
  • Genes de interés (GOIs)
  • Vectores lentivirales, AAVs y transposones
• Optimización producción – SD, uso de codones, etc

Practica 2: Diseño de estrategias de edición genómica. (4 horas)

• Eliminación de genes (Cas9;Cas9 variantes; Cas12; Cas13)
• Reparación génica. (Cas9 - HDR, Prime-editors)
• Inserción sitio especifica. (Cas9 – HDR)

Practica 3: Diseño de una estrategia de inmunoterapia génica para un tumor sólido y para una enfermedad autoinmune. (4 horas)

• Diseño de estrategia general:
  • Selección de la célula efectora (T, NK, Macrófago, DC)
  • Selección y diseño del GOI-1 - molécula efectora: ¿CAR? ¿TCR? ¿BiTe?
  • Optimización GOI para incorporación al vector seleccionado.
• Selección del vector
• Selección de la ruta de administración.

Practica 4: Diseño de una estrategia de terapia génica para una enfermedad monogenética dominante versus recesiva. (4 horas)

• Diseño de estrategia general:
  • Selección de la célula diana.
  • Selección y diseño del GOI y/o estrategia de edición genómica
  • Selección del vector y ruta de administración.
• Selección
• Inmunoterapia con células CAR-T (I): diseño de un vector lentiviral para terapia CAR-T.

Practica 5. Visita GENYO (4 horas)

TALLERES Y SIMPOSIOS (4 ó 3 horas)

• Actividad ABP-I. Simposio organizado por los alumnos - Ingeniería de linfocitos para inmunoterapia. (4 horas)
• Actividad ABP-II. Simposio organizado por los alumnos - Nuevas estrategias de terapia génica para inmunodeficiencias primarias.(3 horas)
• Actividad ABP-III. Simposio organizado por los alumnos - Nuevas estrategias de terapia génica para enfermedades metabólicas .(3 horas)

Textbook of Gene Therapy: Principles and Applications (2026). Autor: Sachin Kumar Editorial: Springer Libro de texto reciente que cubre fundamentos, aplicaciones clínicas y avances tecnológicos en terapia génica.

Genome Editing: A Practical Guide to CRISPR-Cas Systems (2024). Editores: Rudolf Jaenisch, Feng Zhang, Jennifer Doudna (colaboradores) Editorial: Springer

Genome Editing – Recent Advances and Applications (2025) Editor: Huseyin Tombuloglu Editorial: IntechOpen

Gene and Cellular Immunotherapy for Cancer (2022). Editores: Armin Ghobadi, John F. DiPersio Editorial: Springer Nature Por qué es clave: Es uno de los compendios más completos y modernos sobre inmunoterapia génica y celular. Incluye capítulos dedicados a CAR‑T, TILs, TCR‑T, CTLs virales, NK y T/NK engagers, con enfoque desde biología, manufactura, toxicidades y aplicaciones clínicas.

Cell‑based Immunotherapies for Cancer (2025).Editores: Alok K. Mishra, Sunil K. Malonia Editorial: Springer Por qué es útil: Revisión moderna de las terapias celulares antitumorales, incluyendo CAR‑T, TCR‑T, TILs y NK, con énfasis en avances y perspectivas futuras

Molecular Therapy

Journal for ImmunoTherapy of Cancer (JITC)

Nucleic Acids Research

Nature Reviews Immunology

Nature Reviews Genetics

Nature Biotechnology

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RED TERAV - Organización y Gestión

Home - International Society for Cell & Gene Therapy

ICLE 2026: 6th International Conference on Lymphocyte Engineering

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- SE1. Exámenes escritos tipo Test, o preguntas cortas y de desarrollo para la evaluación de los conocimientos teóricos y prácticos adquiridos. Supondrán un 50% de la calificación final del estudiante. Se realizarán dos exámenes, con pruebas de respuesta múltiple (tipo test) o de desarrollo cortas o largas. Es obligatorio aprobar los dos exámenes con un 5 para poder aprobar la asignatura y computar el resto de los apartados.

- SE2. Resolución de problemas y casos prácticos. Supondrán un 15% de la clasificación final. Se evaluarán durante los seminarios, talleres y simposios en función de la participación y trabajos realizados

- SE3. Trabajo experimental: Talleres y simposios. Supondrán un 15% de la claificación final. Se evaluarán durante las prácticas en función de la participación y la presentación de la memoria de prácticas.

- SE4. Participación en clase, seminarios y/o exposición de trabajos. Supondrán un 20% de la claificación final. Se envaluarán durante las clases teoricas, seminarios, talleres y simposios.

Aquellos estudiantes que no hayan superado la asignatura por curso serán evaluados mediante un examen extraordinario de los contenidos teóricos y prácticos. El examen incluirá el 70% de las preguntas sobre el programa teórico, 15% sobre el contenido de los seminarios y el 15% sobre las prácticas.

Evaluación única final (artículo 8 de la “Normativa de Evaluación” aprobada por Consejo de Gobierno el 20/05/2013):

Aquellos estudiantes que no puedan acogerse por diversos motivos al sistema de evaluación contínua, podrán someterse a un proceso de evaluación única final, solicitándolo al Director del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular III e Inmunología durante las dos primeras semanas de impartición de la asignatura. La evaluación se realizará conforme a lo indicado en la evaluación extraordinaria.

Alumnos con necesidades específicas de apoyo educativo (NEAE):

Siguiendo las recomendaciones de la CRUE y del Secretariado de Inclusión y Diversidad de la UGR, los sistemas de adquisición y de evaluación de competencias recogidos en esta guía docente se aplicarán conforme al principio de diseño para todas las personas, facilitando el aprendizaje y la demostración de conocimientos de acuerdo a las necesidades y la diversidad funcional del alumnado. La metodología docente y la evaluación serán adaptadas al alumnado con NEAE, conforme al Artículo 11 de la Normativa de Evaluación y de Calificación de estudiantes de la UGR, publicada en el Boletín Oficial de la UGR no 112, de 9 de noviembre de 2016.

Inclusión y Diversidad de la UGR:

En el caso de estudiantes con discapacidad u otras NEAE, el sistema de tutoría deberá adaptarse a sus necesidades, de acuerdo a las recomendaciones de la Unidad de Inclusión de la UGR, procediendo los Departamentos y Centros a establecer las medidas adecuadas para que las tutorías se realicen en lugares accesibles. Asimismo, a petición del profesorado, se podrá solicitar apoyo a la unidad competente de la Universidad cuando se trate de adaptaciones metodológicas especiales. Información de interés para alumnado con discapacidad y/o Necesidades Específicas de Apoyo Educativo (NEAE): Gestión de servicios y apoyos (https://ve.ugr.es/servicios/atencion-social/estudiantes-con-discapacidad).

Medidas preventivas en los laboratorios de prácticas y/o talleres:

El estudiante recibirá, al inicio del curso, información sobre las Normas de Seguridad y del correcto desarrollo de las prácticas. El documento estará disponible en la plataforma PRADO de la asignatura. Este documento es de obligada lectura y aplicación durante el desarrollo de las prácticas, el no cumplimiento del mismo por parte del estudiante exime de cualquier responsabilidad al profesor que imparte las prácticas y al departamento donde se desarrollen las mismas.En el siguiente enlace (https://ssp.ugr.es/informacion/noticias/medidas-preventivas-generales-laboratorios-talleres) se adjunta una guía dirigida al estudiantado y al profesorado con información relativa a buenas prácticas para los laboratorios experimentales docentes. En dicha guía se proporciona la información relativa a los principales riesgos para la seguridad y la salud asociados a las prácticas docentes en laboratorios, así como las medidas preventivas necesarias para eliminar y/o minimizar dichos riesgos. También se informa sobre el procedimiento que hay que seguir en caso de accidente y cómo proporcionar un primer auxilio."

Evaluación por incidencias.

El derecho a examen por incidencias se resolverá de acuerdo con la normativa vigente de la Universidad de Granada. Los alumnos que sean evaluados por incidencias lo serán con los mismos criterios que los mencionados anteriormente para la evaluación a la que estén acogidos (continua o única). El tipo de examen (oral o escrito, a criterio del profesor) les será comunicado a los alumnos con derecho a este tipo de evaluación inmediatamente después de comunicarles la aceptación de su solicitud de evaluación por incidencias.

Recomendaciones IA.

En el caso de utilizar herramientas de IA para el desarrollo de la asignatura, el estudiante debe adoptar un uso ético y responsable de las mismas. Se deben seguir las recomendaciones.

El material docente empleado en esta asignatura (presentaciones, vídeos, imágenes clínicas u otros recursos) es utilizado por el profesorado como apoyo a la docencia. Todo este material constituye obra protegida por los derechos de propiedad intelectual del profesorado autor, de conformidad con el Real Decreto Legislativo 1/1996, de 12 de abril, por el que se aprueba el texto refundido de la Ley de Propiedad Intelectual, y con el Protocolo de la Universidad de Granada para la utilización con finalidad docente o investigadora de materiales objeto de derechos de autor.

En consecuencia, queda expresamente prohibida la grabación, reproducción, copia, distribución, cesión o difusión —total o parcial, y por cualquier medio o soporte— de los materiales utilizados en el aula sin el consentimiento expreso y por escrito del profesorado.